Если Сэмми Джо Уилкинсон имел тотемное животное, это будет Марти Макфлай. За последние четыре года 51-летний житель Калифорнии был с помощью клеточной терапии, чтобы победить ее вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом обратно в ремиссию. Исчез паралич левой стороны лица и онемение в пальцах. В феврале она шла в первый раз в лет. “Я живу в будущем, что все будет в один день”, - говорит Уилкинсон, который является одним из основателей прав пациента группы пациентов для стволовых клеток. “Мы пытаемся рассказать все решения здесь и сейчас, нам просто нужно логически довести эту информацию до пациентов скорее раньше, чем позже”.
По данным Конгресса, что логично, является закон О Лечений 21-го века, лабиринт законопроект, который сделает наиболее значительные изменения за последние десятилетия, как медицинского лечения, испытаны и доведены до рынка. Политики работают сверхурочно, чтобы пройти его до Нового года— это приоритет номер один для хромой утки сессии, сдав дом на ноября. 30 и продвижения через Сенат прошлой ночью. Окончательное принятие ожидается в конце этой недели.
В некоторых отношениях, законодательство оправдывает свое название: она включает в себя амбициозные цели для продвижения биомедицинских наук, и вольет $4,8 млрд в долгосрочной стагнации Национального института бюджета здравоохранения. Но добавленные в эти обещания-это Дорожная карта отказа от золотого стандарта медицины в пользу ускоренного “срединный путь” для лекарственных средств, медицинских изделий и регенеративной терапии. Критики говорят, что это дерегуляция в овечьей шкуре и беспокоятся, что и наука, и пациенты будут страдать.
Ли вы аплодировать или охаивать законодательства, это почти наверняка пройти и быть подписан в закон, если не Президентом Обамой, то с новой администрацией. Что означает восстановительная медицина идет в прайм-тайм. Добро пожаловать в эпоху “впрыснуть и смотри”.
Больше От Проводной
-
Переговоры Обамы AI и будущее мира
-
Хакеры трюк Логинов распознавания лиц при фото Facebook
-
Самый умный робот вы когда-либо видели
-
Фантастические фотографии ужасного фастфуда по всему миру
Медицина Дикий Запад
В 2012 году, Вилкинсон прилетел в Хьюстон, чтобы получить ее первый лечение стволовыми клетками в Celltex терапии. Специалисты там добывают стволовые клетки из нее жировой ткани, затем культивировали их в течение 13 дней, что позволит населению расширить до инъекции клеток обратно в Уилкинсон. Эффект, говорит она, были незамедлительно. У нее было меньше боли, больше энергии. Но спустя несколько месяцев, пищевых продуктов и медикаментов (FDA) постановил, что Celltex нарушает 2006 изменение правил, которое позволило FDA, чтобы регулировать расширенной клеточных популяций, как наркотики. Им потребуется получить одобрение агентства прежде, чем быть используемым в лечении.
Этих действий стала наиболее заметной конфронтации в горький, десятилетней битвы между регулирующими органами и пациентов относительно законности регенеративной терапии. Некоторые компании, как Celltex, перенесли свои операции в Мексику, чтобы юбка правил, других небольших клиник с низкими профилями бросились, чтобы заполнить пустоту. Управление FDA не спешат расследовать распространение эти клиники и терапии им рынок. Сегодня насчитывается около 600 предприятий, в Америке продажа стволовых клеток решения для всего, от глухоты, от болезни Альцгеймера и аутизм, и все это без одобрения FDA, согласно исследованию, опубликованному в феврале от Paul Knoepfler и Ли Тернер.
Тернер, который является биоэтик из Университета Миннесоты, был удивлен масштабом эксплуататорского поведения, который он нашел. “Любой желающий сможет купить доменное имя и создать сайт и сделать грандиозный терапевтический утверждает, что нет оснований в чем реальность”, - говорит он. Сложившаяся ситуация заставила ученых и экспертов ровнять стволовых клеток клиники “медицина Дикий Запад”. Закон О Лечений 21-го века будут меняться, что—не сдерживая бездоказательно, нерегулируемый процедур, но путем предоставления прямой путь к медицинский прием. Согласно закону, FDA будет иметь полномочия по предоставлению ускоренного одобрения для регенерирующих препаратов, прыгая прямо с моделей животных и испытания безопасности, за испытания эффективность у человека, после обзора рынка. Новые законы также обязывают FDA, чтобы обновить свои правила для таких продуктов.
Что, говорит Тернер, может стать катастрофой для традиционных исследований стволовых клеток. “Если узаконить эти методы и позволяют компаниям для коммерциализации их, то это будет трудно набрать людей для реальных фазы 3 клинических испытаний”, - говорит он. Клинические испытания рекомендации о том, кто может и не может участвовать— эти критерии включения/исключения позволяет производить надежные результаты. Люди, которые идут на рынок и получить неоригинальной терапия не будет в состоянии участвовать, потому что их критерии включения компрометации. “Они будут потеряны для науки”, - говорит Тернер.
Темное Эхо
Knoepfler, кто стволовых клеток исследователь Калифорнийского университета в Дэвисе, беспокоится о еще более тревожные результаты: что происходит, когда кто-нибудь не пострадал от этих методов лечения, ни физически, ни материально? Фаза 3 исследования обычно включают в себя гораздо большее количество участников, что позволит статистическая оценка клинического эффекта и выявления каких-либо необычных рисков не обнаружен в небольших исследованиях. Без этого шага эти риски и неопределенности непосредственно на плечи платежеспособных пациентов. Потому что процедуры не покрываются государственными или частными страховщиками, пациенты могут потратить целое состояние в их стремлении к излечению (Уилкинсон потратил $90,000 из кармана). Или, что еще хуже, развитие опухоли, ослепнуть, или получить инсульт и умереть.
“Я думаю, что мы собираемся услышать намного больше о том, что в ближайшие несколько лет”, - говорит Knoepfler. Что прискорбно, потому что, когда он ожидает, настоящим, тщательно протестированы терапии, идет онлайн. Лечения стволовыми клетками, которые помогают диабетикам вырастить новые инсулин-делающ клетки поджелудочной железы, остановить прогрессирование als, и укреплению клеток сердечной мышцы у людей, страдающих сердечной недостаточностью лишь некоторые из методов лечения, неуклонно продвигаясь вниз по полной клинических испытаний путь. “Есть реальная надежда, говорит он. “И я боюсь, что темные Эхо клиники окажет негативное воздействие на восприятие целого стволовых клеток Арена”.
Но такие люди, как Уилкинсон пока нет на это времени. “Facebook-Это больше походит на странице некрологов несколько дней, и я устала наблюдать, как умирают мои друзья”, - говорит она. Ее организация сыграла важную роль в получении рекордного количества замечаний в ходе публичных слушаний ФДА по проекту рекомендации по терапии стволовыми клетками, в сентябре. Она говорит, что не оплачено Celltex или кого-либо еще, чтобы быть голосом для технологии, а на самом деле просто хочет, чтобы FDA, чтобы прекратить говорить ей, что она может и не может сделать с собственными клетками.
Не так быстро
В то время как пациенты и регенеративной медицины инвесторов отмечают и исследователи бьют тревогу, чиновники высшего ранга Управление по санитарному надзору держат свои позиции. В статье, опубликованной в медицинском журнале Новой Англии в минувшую среду, комиссар FDA Роберт Калиффи выразил скептицизм по поводу эффективности и безопасности лечения стволовыми клетками. “Нынешнее волнение по поводу потенциального использования стволовых клеток в терапии для улучшения результатов лечения пациентов даже вылечить болезнь вполне объяснимо”, - написал он. “Однако, чтобы гарантировать, что этой новой области реализует свои возможности обещать пациентам, мы должны сначала понять его риск и преимущества и разработать терапевтические подходы, основанные на надежных научных данных”.
Сроки статьи предполагает управление не владеющий свою власть для ускорения согласований в ближайшее время. Не, или, возможно, не может. Закон О Лечений 21-го века точно не прописано, каким образом будет обеспечена необходимыми ресурсами, чтобы реализовать все, что он просит агентства. В настоящее время, строгие правила по предотвращению конфликта интересов и процесса драконовские найма подрывает способность агентства для привлечения лучших талантов. “В управлении есть проблемы нехватки наем в течение более десяти лет”, - говорит Дэвид Gortler, бывший УЛХ старший медицинский офицер. Он говорит, что есть небольшие способы, чтобы ускорить процесс рассмотрения, но не в тех масштабах, люди воображают. “Попомните мои слова. Ничего не случится”, - говорит он.
Если это так, то агентство будет жить до своей репутации как скрип шип в сторону прогресса. Но по словам Тернера, УЛХ-это просто удобный козел отпущения. Настоящая колючка-это просто реальность бытия человека. ‘Мы пытаемся разработать действительно безопасный и эффективный клеточной терапии за то, что на протяжении всей человеческой истории были трудноизлечимыми заболеваниями”, - говорит он. “Биология человека-это вызов, а не бюрократическая инерция”.
И даже не плутоний заряженные Делореан может изменить это.