Третья попытка была не прелести Илай Лилли Альцгеймера препарат соланезумаб. В EXPEDITION3, третье испытание препарата, так как он был разработан в 2006 году, соединение не удалось вновь показать существенное преимущество для людей с легкими формами заболевания.
“Результат был не то, что мы надеялись, и вот это разочарование для миллионов людей, которые ждут потенциала заболевани-дорабатывая обработки для болезни Альцгеймераа,” Доктор Эрик Симерс, медицинский директор болезнью Альцгеймера команда отеля lilly заявил в ходе телемоста. Компания не будет продолжать добиваться одобрения препарата для лечения легкой Альцгеймера.
Соланезумаб является одним из первых новая группа методов лечения, которые предназначены для устранения расстройств мозга на его причину, а не просто облегчить симптомы. Если бы она была успешной, то она бы была первая так называемая болезнь-модифицирующей обработки или терапии, которые замедляют прогрессирование болезни Альцгеймера. Смесь прилипает к свободно-плавающие формы амилоидного белка, которые образуют повреждения бляшек в мозге. Лилли ученые надеялись, что их агент, амилоидные антитела, хотел впитать достаточно циркулирующей амилоида, так что не хватало фрагментов вокруг агрегировать в токсичных бляшек. “За счет увеличения скорости клиренса амилоида с соланезумаб, мы делаем мозг моложе в смысле” Симерс сказано ранее при описании смеси.
В исследовании, 2100 человек с легкой деменцией и доказательства амилоида в мозге подтверждается ПЭТ были рандомизированы на соланезумаб или плацебо. После 18 месяцев, не было никакого существенного различия между ними о мерах когнитивного снижения.
“Очевидно, неутешительный для всех нас [в Альцгеймера поле]”, - говорит доктор Деннис Selkoe, со-директор Центра неврологии университета имени Бригама и женской больницы. Selkoe не был вовлечен в исследование, но есть пациенты, которые учатся в ней.
Компания попала под обстрел в течение лета, когда он изменил конечную точку процесса. Изначально, Лили будет определять успех соланезумаб, глядя на две меры: как это повлияло на мыслительные способности, такие как память и мышление, и будет ли он изменен на способность человека функционировать самостоятельно и выполнять ежедневные действия, такие как одевание, купание и кормление. Но незадолго до финального сведения о последний пациент был собран в октябре, Лили изменила результаты, так что успех препарата будет лежать исключительно на когнитивных изменений при функциональных как высшее мерило успеха. Критики отметили, что функциональные изменения имеют тенденцию быть более сложным, чтобы показать и то, что компания внесла изменения, чтобы увеличить шансы на положительный исход.
Компания утверждает, что переход просто отражает лучшее понимание того, как болезнь Альцгеймера поражает мозг; когнитивные снижение произошло прежде, чем функциональный, поэтому обнаружение последних потребуется больше, дороже учиться, чем на 18-месяц испытательный.
EXPEDITION3 был третий шанс Лилли, чтобы показать, что соланезумаб стоило утверждении. В двух предыдущих исследований, люди с участие либо легкой или умеренной болезнью Альцгеймера, и результаты также были отрицательными. Как знание о улучшенной заболевание, исследователи узнали, что амилоид начинает накапливаться годы, возможно даже десятилетия, прежде чем первые симптомы память и когнитивные проблемы начинаются. В ответ, Лили запустила EXPEDITION3, ограничивая участников люди с легкими формами заболевания. Компания также воспользовалась более совершенных методов визуализации, которые могут документировать наличие амилоида в мозге; в двух предыдущих исследованиях, где-то от 20% до 30% добровольцев фактически не было амилоида. (В то время, врачи ставили диагноз людям, основываясь лишь на их симптомы и представление о когнитивных тестов.)
Тот факт, что в судебное заседание не явился благо даже среди людей с умеренной болезнью Альцгеймера не обязательно означает конец анти-амилоида подходов. Это может означать, что медикаментозное лечение не начато достаточно рано в болезни, чтобы сделать разницу. Другие анти-амилоидных соединений, в том числе созданное компанией Биоген, например, недавно показали обнадеживающие результаты в области снижения амилоидных бляшек, а также улучшения когнитивных навыков. Что агент, aducanumab, предназначен для связывания преимущественно в начале скопления амилоида, так как они образуют бляшки, и поэтому могут быть более полезны в легкой или средней степени тяжести пациентов, кто уже демонстрирует признаки потери памяти и других когнитивных проблем. “Я не думаю, что мы будем отказываться от попытки замедлить болезнь Альцгеймера с амилоид-снижение,” - говорит Selkoe. “Мы всегда знали, что соланезумаб является слабым антитела, который является, почему это также не имеет много побочных эффектов. Существует баланс между эффективностью и безопасностью, и в то время как соланезумаб был не настолько силен, идея заключалась в том, что пищевых продуктов и медикаментов, в утверждении первой модификации болезни Альцгеймера лечение, необходимо иметь препарат, который может быть использован безопасно, и прежде всего-не навреди”.
В случае Лилли, эффективности не хватает. Но других способов лечения болезни, включая использование другого белка, называемого Тау, что повреждает нервные клетки, может оказаться важным. В конечном счете, вполне вероятно, что наиболее эффективным лечением будет не один препарат, а комбинацию из них, в каждой из которых рассматриваются различные стороны болезненного процесса. Это может быть конец соланезумаб, но не конец амилоидных антител. Не существует лекарства для лечения же болезнь Альцгеймера, но есть надежда, что один, а возможно и больше, идут.