США пищевых продуктов и медикаментов в пятницу заявил, что утвердил Биоген Инк препарат для лечения спинальной мышечной атрофией, ведущей генетической причиной смерти у младенцев.
Это первый одобренный FDA препарат для спинальной мышечной атрофии, разрушительное заболевание, которое влияет на около одно в 10 000 живорождений.
Препарат, nusinersen, который был обнаружен Ионис фармацевтическими и лицензию на Биоген, будет продаваться под брендом Spinraza. FDA одобрило его для использования во всем диапазоне и тяжести заболевания.
Доктор Билли Данн, директор отдела ФДА продукции неврологии, сообщает агентство "не могли быть более рады, что первое одобрен и для лечения этого заболевания".
В наиболее тяжелой формы спинальной мышечной атрофии, известный как тип 1, или инфантильная СМА, дети редко делают его своим вторым днем рождения.
Годовой Spinraza продаж может составить 2 миллиарда долларов, сообщает аналитик рынков капитала РБК Майкл Йи.
Spinraza станет первым крупным стартом препарат под новым исполнительным Биоген, Мишель Vounatsos, кто заменит Джорджа Scangos на января. 6.
Подробнее об этом...
-
Женщина, которая получила легкие после 2 лет ожидания умирает
-
Новый тест может улучшить диагностику редких, фатальное заболевание головного мозга
-
Крайне редкое состояние покинуло женщина парализована в течение нескольких часов
СМА обусловлена дефицитом белка, называемого смн в спинальных мотонейронов. Это приводит к сильной и прогрессирующей мышечной атрофии и слабости, в том числе в мышцы, необходимые для дыхания и глотания. Spinraza, который вводят в спинномозговой жидкости, повышает уровень дефицита белка.
В клинических испытаниях, nusinersen привело к резкому улучшению моторных вех и длительного выживания.
Он был протестирован успешно на всей серьезности заболевания, в том числе у детей с генетической недостаточностью, которым еще предстоит показать симптомы болезни, Биоген сказал.
Тип 2, или детство начало СМА, поражает малышей и детей. Даже наименее тяжелая форма, Тип 3 SMA, а может быть отключение, как она прогрессирует, лишая людей, нуждающихся в инвалидных колясках, Биоген сказал.
Есть только около 9000 пациентов, живущих в Соединенных с ГИУ. Эти цифры могут возрасти с эффективным методом лечения, которое помогает детям жить дольше.